Como funciona a cobertura do plano para medicamento prescrito em uso off label?

Ser off label não é, por si só, motivo válido de negativa. Off label significa que o medicamento foi prescrito para indicação diferente da que consta na bula aprovada. Isso é prática médica reconhecida, especialmente em oncologia, reumatologia e pediatria, e não se confunde com tratamento experimental.

O que o STJ firmou

Em julgamento da Quarta Turma relatado pelo Ministro Raul Araújo, em setembro de 2023, o tribunal decidiu que a operadora não pode recusar o custeio de medicamento registrado na Anvisa apenas porque a prescrição é off label. Quem avalia a adequação da indicação ao quadro é o médico assistente, e não a auditoria da operadora.

Onde a discussão realmente está

Se a indicação não consta do Rol, aplicam-se os cinco critérios cumulativos fixados pelo STF na ADI 7.265, em setembro de 2025: prescrição fundamentada do médico assistente; ausência de negativa expressa da ANS quanto à incorporação; inexistência de alternativa eficaz já prevista no Rol; comprovação de eficácia e segurança pela medicina baseada em evidências; e registro na Anvisa. Precisam estar presentes ao mesmo tempo.

As teses do STF exigem, ainda, que o juiz afira esses requisitos com apoio de órgão de expertise técnica, como o NATJUS, sendo vedado decidir apenas com base no relatório apresentado pela parte. O relatório sozinho deixou de bastar — a evidência científica precisa vir junto.

O que reunir

• Negativa por escrito com o motivo e o protocolo — devida de ofício pela RN 623/2024
• Relatório com CID, tratamentos já tentados, por que falharam e a referência dos estudos que sustentam a indicação
• Bula, prescrição com posologia e comprovação do registro na Anvisa

Reúna tudo assim que a negativa chegar. O resultado depende do preenchimento dos critérios e não pode ser prometido.